Baptisé « Aduhelm », il s’agit du premier traitement dirigé contre la cause de la maladie. La FDA demande toutefois au fabricant de conduire des essais cliniques post-autorisation pour vérifier les bénéfiques cliniques du médicament.

Pour la première fois en près de deux décennies, l’agence américaine des médicaments, la Food and Drug Administration (FDA), a annoncé, lundi 7 juin, autoriser un nouveau médicament contre la maladie d’Alzheimer.

« Cette autorisation est significative par de nombreux aspects », a déclaré la FDA dans un communiqué. Baptisé « Aduhelm » et produit par l’entreprise pharmaceutique Biogen, il s’agit du « premier traitement approuvé contre la maladie d’Alzheimer depuis 2003 », ajoute la FDA.

Un traitement contre les causes de la maladie

Il s’agit du premier traitement dirigé contre la cause de la maladie, « la présence de plaques amyloïdes dans le cerveau », explique la FDA. En novembre, un comité d’expert s’était pourtant prononcé contre une autorisation de ce traitement, jugeant qu’il n’avait pas suffisamment fait la preuve de son efficacité. Un avis non contraignant mais dont il est rare que la FDA s’affranchisse.

Le comité avait étudié les données de deux études : un grand essai clinique avait conclu que le médicament des laboratoires Biogen était efficace, tandis qu’un autre avait donné des résultats négatifs. Mais « la FDA a déterminé qu’il existe des preuves substantielles que l’Aduhelm réduise les plaques amyloïdes dans le cerveau et que la réduction de ces plaques soit raisonnablement susceptible d’entraîner d’importants bénéfices pour les patients », a-t-elle déclaré.

L’agence a ainsi « conclu que les bénéfices (…) surpassent les risques » de la prise de ce médicament, a-t-elle ajouté. La FDA a par ailleurs utilisé une procédure accélérée qui ne confère au produit qu’une autorisation conditionnelle, une possibilité qui n’avait pas été étudiée par le comité. « La FDA demande à Biogen de conduire des essais cliniques post-autorisation pour vérifier les bénéfiques cliniques du médicament, a ainsi précisé le régulateur américain. Si le médicament ne fonctionne pas comme prévu, nous pourrons prendre des mesures pour le retirer du marché. »

Tempérer l’enthousiasme

Le médicament utilise une molécule baptisée aducanumab. Il s’agit d’anticorps monoclonaux qui visent à dissoudre les agrégats de cette protéine, la bêta-amyloïde, qui s’accumule et crée des plaques dans les tissus cérébraux des patients atteints d’Alzheimer. Cette cible est l’une des principales pistes explorées par la recherche contre cette pathologie dégénérative.

Ce médicament est vu comme une lueur d’espoir, les études sur d’éventuels traitements ayant subi ces dernières années revers sur revers, et aucun remède n’existant à ce jour. Malgré tout, conformément au grand débat qui agite la communauté scientifique autour de ce traitement, certains experts ont lundi tempéré l’enthousiasme.

« Si je suis heureux que l’aducanumab ait reçu une autorisation, nous devons être clairs sur le fait qu’au mieux ce médicament aura un bénéfice marginal qui aidera uniquement certains patients choisis avec soin, a ainsi déclaré John Hardy, professeur en neurosciences au University College de Londres. Nous aurons besoin de meilleurs médicaments à l’avenir. »

« Nous nous réjouissons de cette décision historique », a réagi de son côté, dans un tweet, l’organisation américaine Alzheimer Association. Près de 6,2 millions d’Américains vivent avec la maladie d’Alzheimer, qui constitue la sixième cause de décès aux Etats-Unis mais reste une maladie contre laquelle la recherche stagne depuis des décennies. Les patients atteints perdent peu à peu la mémoire, et ne peuvent plus effectuer les tâches quotidiennes ou tenir de conversations lors des dernières phases de la maladie.